医療研究開発推進事業費補助金（難病克服プロジェクト）
府省庁: 厚生労働省
事業番号: 0922-9
担当部局: 大臣官房 厚生科学課
事業期間: 2015年〜終了予定なし
会計区分: 一般会計
実施方法: 補助
事業の目的
希少・難治性疾患（難病）の克服を目指すため、患者数が希少ゆえに研究が進まない分野において、各省が連携して全ての研究プロセスで切れ目ない援助を行うことで、難病の病態を解明するとともに、効果的な新規治療薬の開発、既存薬剤の適応拡大等を一体的に推進する。
事業概要
希少・難治性疾患（難病）の克服を目指すため、治療法の開発に結びつくような新しい疾患の病因や病態解明を行う研究、医薬品・医療機器等の実用化を視野に入れた画期的な診断法や治療法及び予防法の開発をめざす研究を推進する。また、疾患特異的ｉＰＳ細胞を用いて疾患の発症機構の解明、創薬研究や予防・治療法の開発等を推進することにより、ｉＰＳ細胞等研究の成果を速やかに社会に還元することを目指す。（定額補助）
予算額・執行額
※単位は100万円
| 年度 | 要求額 | 当初予算 | 補正予算 | 前年度から繰越し | 翌年度へ繰越し | 予備費等 | 予算計 | 執行額 |
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 2017 | - | 0 | 0 | 486 | -209 | 0 | 277 | 9,489 |
| 2018 | - | 0 | 0 | 209 | -6 | 0 | 203 | 9,141 |
| 2019 | - | 0 | 0 | 6 | 0 | 0 | 6 | 8,742 |
| 2020 | - | 0 | 0 | 0 | 0 | 0 | 0 | - |
| 2021 | 0 | - | - | - | - | - | - | - |
成果目標及び成果実績（アウトカム）
新規薬剤の薬事承認や既存薬剤の適応拡大を11件以上達成（ALS、遠位型ミオパチー等）
新規薬剤の薬事承認や既存薬剤の適応拡大の件数 （目標：2020年度に11 件）
| 年度 | 当初見込み | 成果実績 |
|---|---|---|
| 2017 | - 件 | 4 件 |
| 2018 | - 件 | 6 件 |
| 2019 | - 件 | 7 件 |
欧米等のデータベースと連携した国際共同臨床研究及び治験の開始
欧米等のデータベースと連携した国際共同臨床研究及び治験の開始した件数 （目標：2020年度に1 件）
| 年度 | 当初見込み | 成果実績 |
|---|---|---|
| 2017 | - 件 | 1 件 |
| 2018 | - 件 | 1 件 |
| 2019 | - 件 | 1 件 |
未診断又は希少疾患に対する新規原因遺伝子又は新規疾患の発見を５件以上達成
未診断又は希少疾患に対する新規原因遺伝子又は新規疾患の発見件数 （目標：2020年度に5 件）
| 年度 | 当初見込み | 成果実績 |
|---|---|---|
| 2017 | - 件 | 9 件 |
| 2018 | - 件 | 16 件 |
| 2019 | - 件 | 29 件 |
活動指標及び活動実績（アウトプット）
契約件数（補助・委託）
| 年度 | 当初見込み | 活動実績 |
|---|---|---|
| 2017 | - 件 | 219 件 |
| 2018 | - 件 | 243 件 |
| 2019 | - 件 | 235 件 |
主要な支出先
| 年度 | 支出先 | 業務概要 | 支出額（百万円） |
|---|---|---|---|
| 2019 | 国立研究開発法人国立精神・神経医療研究センター | - | 1,066 |
| 2019 | 国立大学法人京都大学 | - | 836 |
| 2019 | 国立研究開発法人国立精神・神経医療研究センター | 未診断疾患イニシアチブ（Initiative on Rare and Undiagnosed Diseases(IRUD)）:希少未診断疾患に対する診断プログラム | 676 |
| 2019 | 国立大学法人東京大学 | - | 621 |
| 2019 | 国立大学法人大阪大学 | - | 587 |
| 2019 | 国立大学法人東海国立大学機構 | - | 417 |
| 2019 | 国立大学法人九州大学 | - | 358 |
| 2019 | 国立大学法人東北大学 | - | 314 |
| 2019 | 慶應義塾 | - | 310 |
| 2019 | 公立大学法人横浜市立大学 | - | 308 |
| 2019 | 国立研究開発法人国立成育医療研究センター | - | 281 |
| 2019 | 公立大学法人横浜市立大学 | 希少難病の高精度診断と病態解明のためのオミックス拠点の構築 | 274 |
| 2019 | 国立大学法人京都大学 | 希少難治性疾患克服のための「生きた難病レジストリ」の設計と構築 | 239 |
| 2019 | 国立大学法人九州大学 | ナチュラルキラーT細胞活性化による慢性炎症制御に基づく新たな心筋症治療の実用化 | 163 |
| 2019 | 国立大学法人東京大学 | オミックス解析に基づく希少難治性神経疾患の病態解明 | 137 |
| 2019 | 国立大学法人東海国立大学機構 | ゲノム不安定性疾患群を中心とした希少難治性疾患の次世代マルチオミクス診断拠点構築 | 130 |
| 2019 | 国立大学法人京都大学 | ゲノム・転写物・代謝物を融合した統合オミックス解析による稀少難治性疾患の病態解明 | 130 |
| 2019 | 国立大学法人東京大学 | オミクス解析技術と人工知能技術による難治性造血器疾患の病因解明と診断向上に貢献する解析基盤の開発 | 130 |
| 2019 | 国立研究開発法人国立精神・神経医療研究センター | 遺伝性筋疾患の統合的ゲノム解析拠点形成 | 117 |
| 2019 | 国立大学法人東北大学 | 世界初・日本発ミトコンドリア病治療薬MA-5のオールジャパン臨床治験 | 108 |
| 2019 | 国立大学法人大阪大学 | 多発性硬化症に対する新規抗体治療薬の開発 | 98 |
| 2019 | 国立大学法人東北大学 | 肝細胞増殖因子（HGF）による筋萎縮性側索硬化症（ALS）の画期的治療法開発 | 87 |
| 2019 | 国立大学法人大阪大学 | 薬事申請をめざした治療法のない神経線維腫症1型の皮膚腫瘍に対する有効で安全な局所大量投与療法薬開発のための医師主導治験 | 81 |
| 2019 | 国立大学法人東海国立大学機構 | FGFR3シグナル抑制による軟骨無形成症治療薬の開発 | 76 |
| 2019 | 国立大学法人九州大学 | 重症肺高血圧症の予後と生活の質を改善するための安心安全のナノ医療製剤（希少疾病用医薬品）の実用化臨床試験 | 76 |
| 2019 | 慶應義塾 | ＣＤＣ４２阻害剤による武内・小崎症候群の治療法の開発 | 64 |
| 2019 | 国立研究開発法人国立成育医療研究センター | 小児・周産期領域における難治性疾患の統合オミックス解析拠点形成 | 62 |
| 2019 | 慶應義塾 | iPS細胞創薬に基づいた新規筋萎縮性側索硬化症（ALS）治療薬であるロピニロール塩酸塩の実用化第1/2a相試験 | 59 |
| 2019 | 国立研究開発法人国立成育医療研究センター | 慢性肉芽腫症腸炎に対する小児用サリドマイド製剤の実用化に関する研究 | 40 |
| 2019 | 公立大学法人横浜市立大学 | ファロー四徴症の根治治療を可能にする血管パッチの開発 | 26 |
| 2019 | 株式会社ステージ | 「難治性疾患・免疫アレルギー疾患に関する研究成果報告会（仮称）」運営業務 | 12 |
| 2019 | 株式会社アヴァンティスタッフ | 労働者派遣契約 | 10 |
| 2019 | 富士通株式会社 | AMED業務管理システムの設計・開発 | 10 |
| 2019 | 日鉄日立システムエンジニアリング株式会社 | 令和元年度 AMEDオンライン課題評価システム 機能拡張、他 | 6 |
| 2019 | 株式会社マックスパート | 1次公募事前評価のための会場借り上げ、他 | 5 |
| 2019 | 株式会社コンベンションリンケージ | 2019年度 AMED難病研究課 2事業合同成果報告会 会場借上、他 | 4 |
| 2019 | ネイチャー・ジャパン株式会社 | AMEDレビューア候補者プール構築のための支援業務、他 | 3 |
| 2019 | 厚生労働省 | 小児・周産期領域における難治性疾患の統合オミックス解析拠点形成/小児・周産期領域難治性疾患の疎水性メタボローム解析 | 3 |
| 2019 | 扶桑速記印刷株式会社 | 速記出張録音・テープ起こし | 2 |
| 2019 | 株式会社英知 | 労働者派遣契約 | 1 |
| 2019 | 防衛省 | - | 1 |
| 2019 | 株式会社コングレ | 1次公募事前評価のための会場借上、他 | 1 |
| 2019 | 防衛省 | 抗Neurofascin155抗体陽性慢性炎症性脱髄性多発神経炎の診断基準・治療ガイドライン作成のためのエビデンスの創出 | 1 |
| 2019 | 防衛省 | ゲノム編集によるアレルラベリングを利用した重症先天性好中球減少症の病態解明 | 1 |
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